2016年第48号通告附件：儿科人群药物临床试验技术指导原则
发布人：admin | 发布时间：2016-03-08 03:29:22
8. 儿科罕见病临床试验
罕见病在儿科疾病中占较高比例，尤其是一些遗传性疾病，多在儿童阶段出现并进展。
罕见病的非临床研究是很有价值的，例如可靠的动物模型可以为临床试验的设计提供有用的信息，非临床药代动力学数据也可以为剂量和给药途径的选择提供依据。
对于罕见病临床试验，对照试验同样是被优先选择的试验方法。应结合疾病的流行病学、试验评价方法和统计学假设确定合理的试验样本量。
对于主要疗效终点的选择，在一些情况下，“最合适的”临床终点可能未知。替代终点是可以被接受的，但必须在方案中说明其合理性，以及与临床疗效之间的明确关系。在替代终点无法确定时，可以收集所有合理的终点，以获得更多的信息，然后在最终研究报告中呈现所有的数据，尽量确定终点的评价优先级。
罕见病自然病程的信息可能为药物有效性和安全性的评估提供帮助，例如用作历史对照。应建立患者疾病信息数据库，以帮助评价新药物或新疗法可能带来的获益，还可通过这些信息捕获重要的可能被忽略的数据。对于非常罕见的疾病，建议每一位参与研究的患者提供尽可能多的信息。
