2016年第48号通告附件：儿科人群药物临床试验技术指导原则
发布人：admin | 发布时间：2016-03-08 03:29:22
7. 儿科剂型的选择
由于不同年龄段的儿科人群对同种剂型的接受程度可能存在差别，目前还没有单一剂型能够满足所有年龄段儿科人群的应用需求。儿科人群对剂型的接受程度受到年龄、生理和心理发育情况、被看护环境等多方面条件的影响，药品本身的口感、气味和质地等也是重要的影响因素。
可能对儿科人群的接受程度产生影响的药品特点包括：药片大小和形状；给药前儿科人群和/或看护者处理药品的复杂程度；剂量，例如药片的数量；给药频率；给药装置；相关不适感，例如疼痛。
通常，儿科人群对药品的接受程度较成人差，常会出现紧张、不适感或疼痛。在急性发病、反复用药的慢性病、严重的身体残疾和/或精神障碍而缺乏合作的患儿中，接受困难会更加明显。
评价接受程度是儿科药品开发的重要环节，应作为临床试验的一部分。如果没有进行相关研究，应提供充分支持该药品在目标年龄段的儿科人群中可被良好接受的依据。对于已被批准上市的药品，变更剂型时，应对新剂型在目标年龄段儿科人群中的接受程度进行观察与评价。
目前还没有统一的方法用于测量和评估儿科人群对药品的接受程度。不同的测量和评估方法所得到的结果可能不同，因此，在选择应用哪种方法前，应对方法的种类、应用范围、获益及风险进行讨论，并在试验方案中说明选择的依据。需要注意的是，剂型是否合适并非简单理解为目标年龄段患儿对该药品的接受程度为100％，因此在做出试验结论前，应结合目标年龄段患儿的生理心理特征、疾病性质、偶发情况、联合用药的影响等，进行综合分析。
药品与食物或饮料混合服用在儿科人群中比较常见，也是父母/看护者经常采用的给药方式（无论药品说明书中是否推荐）。在开发儿科药品时，应考虑药物是否会与目标适应症年龄段儿科患者常用食物或饮料出现混合服用的情况及其相互影响，必要时需开展相关临床试验，并在说明书中提供有针对性的服药指导。如果所开发的儿科药品拟与某些食物或饮料混合服用，比如借助这种方式改善药品的易于吞服性，那么，应设计开展相关临床试验，并在说明书中提供混合服用的指导，给出推荐的用量、用法、温度条件等。
另外，在开发儿科人群药物时，除了考虑患儿对剂型的接受程度，还需要考虑到为患儿给药的父母/看护者（包括幼儿园或学校的老师）的使用便利性。对于需要父母/看护者操作的药物，建议在临床试验中评价操作者的接受程度。
